7 月 24 日，美国 FDA 批准 Odomzo（sonidegib）用于治疗手术或放疗后复发或不适合手术或放疗的局部晚期基底细胞癌患者。

皮肤癌是最常见癌症，基底细胞癌占非黑色素瘤皮肤癌的大约 80%。基底细胞癌始自皮肤表层（上皮），通常发生在定期暴露于阳光及其它形式紫外线的皮肤部位。据美国癌症研究所提供的信息，每年非黑色素瘤皮肤癌新病例的数量似乎在日益增加。

局部晚期基底细胞皮肤癌指的是尚未扩散到身体其它部位的基底癌症，但这种疾病使用局部治疗药物，特别是手术与放疗不能得到有效治疗。Odomzo 是一种日服一次的药丸。它通过抑制一种分子通路（Hedgehog 信号通路）而发挥作用，这一信号传导通路在基底细胞癌中比较活跃。通过抑制这一信号传导通路，Odomzo 可以阻止或降低癌性病变的增长。

「我们对参与癌症的分子通路不断理解导致了多种肿瘤药物的批准，用于先前几乎没有治疗选择的难治性疾病，」FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任 Pazdur 博士称。

「由于对 Hedgehog 信号通路更好的理解，FDA 仅在过去三年就已批准两款药物用于基底细胞癌治疗。」2012 年，Erivedge（vismodegib）成为首个获批治疗局部晚期及转移性基底细胞癌的药物。

Odomzo 携带一项黑框警告，提醒卫生保健专业人员 Odomzo 可引起死亡或孕妇使用这款药物可导致严重出生缺陷。在开始使用 Odomzo 治疗之前应确认是否怀孕，男女患者应该被告知这些风险，并建议他们采取有效的避孕措施。

Odomzo 的有效性基于一项多中心、双盲临床试验，试验中 66 名局部晚期基底细胞癌患者被随机配给每天 200 mg 的 Odomzo，128 名患者被随机配给每天 800 mg 的 Odomzo。这项研究的主要终点是客观缓解率，客观缓解率是经历肿瘤部分缩小或完全消失患者的百分数。

结果显示，58% 的 200 mg 剂量 Odomzo 治疗患者其肿瘤出现缩小或消失。这种作用持续了至少 1.9-18.6 个月，大约有一半缓解患者的肿瘤缩小持续 6 个月或更长时间。每天接受 800 mg 剂量 Odomzo 治疗患者的缓解率相似，但这一剂量的副作用更为常见。

每天服用 200 mg 剂量，Odomzo 最常见的副作用是肌肉痉挛、脱发、味觉障碍 (味觉扭曲)、疲劳、恶心、肌肉骨骼疼痛、腹泻、体重下降、食欲下降、肌痛 (肌肉疼痛)、腹痛、头痛、疼痛、呕吐和瘙痒。Odomzo 还有可能导致严重的肌肉骨骼相关副作用，包括血清肌酸激酶水平 [报道有很少量的肌肉组织分解（横纹肌溶解症）]、肌肉痉挛及肌痛。

Odomzo 由新泽西州东汉诺威的诺华制药上市销售。Erivedge 由美国加利福尼亚州旧金山的基因泰克上市销售。