Lenvatinib 用于治疗放射性碘耐药的分化型甲状腺癌的治疗

FDA 批准 LENVIMA（Lenvatinib，Eisai Inc.）用于治疗局部复发或转移的、进展期、放射性碘耐受（RAI-refractory）的分化型甲状腺癌（DifferentiatedThyroid Cancer, DTC）。

在一个国际性多中心、双盲、安慰剂对照研究中（E7080-G000-303），392 名局部复发或转移性 RAI 耐受的分化型甲状腺癌患者随机接受了每日口服 Lenvatinib24 mg 或者安慰剂的治疗，安慰剂组的患者影响学确认疾病进展后可以转为使用 Lenvatinib。研究发现，相比于安慰剂组患者，Lenvatinib 用药组患者的疾病无进展生存期（PFS）显著延长：18.3m vs 3.6m（HR 0.21,p<0.001）。

最常见的副作用，按照发生频率逐渐减低排列，为：高血压、乏力、腹泻、关节肌肉疼痛、胃纳差、体重下降、恶心、胃炎、头痛、呕吐、蛋白尿、掌部红斑综合征（PPE）、腹痛。副作用导致 68% 的患者药物减量，18% 的患者停止治疗。

Palbociclib 用于治疗晚期 ER+/Her2- 绝经后乳癌患者的药物治疗

在 2015 年 2 月，FDA 同意了 Palbociclib（IBRANCE，Pfizer Inc.）加速审批通道。Palbociclib 是一个 CDK4/6 抑制剂，用于联合来曲唑治疗绝经期 ER 阳性 Her2 阴性进展期乳癌患者的转移灶初始内分泌治疗。

Palbociclib 在 FDA 获批快速通道是基于 PALOMA-1 研究，这是一个随机、多中心、开放标签的临床 1/2 期研究，共纳入 165 名符合条件的患者，随机分配到 Palbociclib（125 mg/ 天，服用 3 周停药 1 周）联合来曲唑（2.5 mg/ 天）组，或者来曲唑单药组。这个研究的临床 2 期部分分为两组，第一组纳入 66 名不经过靶向基因选择的患者，第二组纳入 99 名靶向基因阳性的患者。研究主要观测疾病无进展生存率（PFS）。

联用 Palbociclib+ 来曲唑的患者相比于来曲唑单药，能够大幅提高 PFS（HR 0.488， 95%CI 0.319,0.748）。最常见的 Palbociclib+ 来曲唑联用的副反应是中性粒细胞减少。PALOMA-2 的结果可以对 PALOMA-1 的出色结果进行确认，该研究目前已经全部入组完毕。