11月13日，美国 FDA 对一款治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的口服药物授予加速批准。Tagrisso（osimertinib）现在被批准用于肿瘤有特定表皮生长因子受体（EGFR）突变（T790M）及其它 EGFR 阻断剂治疗后疾病恶化的患者。

肺癌是美国主要的癌症死亡因素，据美国癌症研究所提供的信息，2015 年预计有 22.12 万新确诊病例，有 15.804 万人会死于这种疾病。非小细胞肺癌是最常见形式的肺癌，当癌细胞在肺部组织形成时就会发生非小细胞肺癌。EGFR 基因是一种参与癌细胞生长与扩散的一种蛋白。

“我们对肺癌分子基础及这些癌症对先前治疗药物变得耐药原因的理解正迅速取得进展，”FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。“这次批准为 EGFR 耐药突变检测呈阳性（T790M）的患者提供了一种新的治疗药物，此次批准基于临床试验的实质性证据，这些临床试验显示 Tagrisso 在逾一半既往治疗患者中对缩小肿瘤有显著效果。”

今天，FDA 还批准用来检测 Tagrisso 已知作用靶点-EGFR 耐药突变类型的首款伴随诊断检测（cobaseGFR Mutation Test v2）。最新批准的 (v2) 版本检测为最初 CobaseGFR Mutation Test (v1) 检测的临床相关突变检测增加了 T790M 突变。

“在肿瘤领域，安全有效伴随诊断检测及药物的批准仍是重要的进展，”FDA 器械及放射卫生中心体外诊断及放射卫生办公室主任、哲学博士 Gutierrez 称。“CobaseGFR Mutation Test v2 的可用性满足了这种重要 EGFR 基因突变检测的需求，这可以改变治疗效果。”

　　agrisso 的安全性与有效性在两项多中心、单组研究中得到证实，这两项研究的受试者为 411 名以一种 EGFR 阻断药物治疗后疾病恶化的晚期 EGFR T790M 突变阳性非小细胞肺癌患者。这两项研究中，第一项研究 57% 患者与第二项研究 61% 患者的肿瘤经历了完全缩小或部分缩小（客观缓解率）。用于这一适应证的继续批准可能基于进一步的验证性研究。

Tagrisso 最常见的副作用是腹泻、皮肤及指甲病症（如皮肤干燥）、皮疹及指甲周围感染或泛红。Tagrisso 可能会引起严重的副作用，包括肺部炎症及心脏损伤。这款药物还可能对正在发育的胎儿导致伤害。

FDA 授予阿斯利康 Tagrisso 突破性治疗药物资格、优先审评资格及孤儿药资格。突破性治疗药物资格授予那些旨在治疗严重疾病的药物，在药物上市申请资料提交时，初步临床证据显示该药物与现有治疗药物相比可能证明有实质性改变。

优先审评资格授予那些在严重疾病治疗中对安全性或有效性显示有显著改善的药物申请。孤儿药资格可以提供激励政策，如税收抵免、申请者费用减免及市场独占权资格，以此帮助与鼓励罕见病药物的开发。

Tagrisso 在 FDA 加速批准计划下获得批准，加速批准允许基于显示一款药物对一个合理可能用来预测患者临床受益的代理终点有效的临床数据来批准该药物治疗严重或危及生命的疾病。这一计划可以使患者较早地获取有前景的新药，但药物申请者同时要进行验证性临床试验。

Tagrisso 由位于特拉华州威尔明顿的阿斯利康制药上市销售。CobaseGFR Mutation Test v2 由加利福尼亚州普莱森顿的罗氏 Molecular Systems 上市销售。