美国 FDA 授予诺华米哚妥林（Midostaurin；PKC412）突破性疗法资格。米哚妥林是一款试验性药物，用于治疗最新确诊的 FLT3 突变（以一种 FDA 批准的检测方法进行检测）呈阳性及适合标准诱导和巩固化疗的急性髓性白血病成年患者。

米哚妥林的突破性疗法资格主要基于 3 期 RATIFY（CALGB 10603）临床试验的阳性结果。与仅接受标准诱导和巩固化疗的患者相比，随机接受米哚妥林与标准诱导和巩固化疗治疗的患者其总生存期经历了显著改善。

米哚妥林治疗组患者的中值总生存期为 74.7 个月，相比之下，安慰剂组患者的中值总生存期为 25.6 个月。米哚妥林治疗组与安慰剂组之间，3 级或更高级别的血液学及非血液学不良事件发生率没有显著性差异。总共报道有 37 例死亡，两组间观察到的与治疗相关的死亡没有差异。

米哚妥林是首个潜在的急性髓性白血病靶向治疗药物

诺华肿瘤开发及医疗事务全球总监、医学博士 Riva 在评论这一消息时称：「逾 25 年来，针对急性髓性白血病患者的医学发展一直是有限的，化疗治疗方案基本没有改变。我们期望与 FDA 密切配合，尽快将首个用于急性髓性白血病的潜在靶向治疗药物米哚妥林带给患者。」

目前，由于这种疗法正进行临床试验，并有望提交给 FDA 予以批准，所以诺华开启了一项全球个体患者计划及一项美国扩展治疗方案，以使米哚妥林能够被获取。18 岁及以上年龄、最新确诊的 FLT3 突变急性髓性白血病并能接受标准诱导及巩固治疗的患者将在考虑范畴。

为了帮助确定患者是否有 FLT3 突变，以从这款治疗药物中获得潜在受益，诺华正与 Invivoscribe 技术公司进行合作，后者正领导一款伴随诊断检测的监管注册。