4 月 11 日，美国 FDA 批准 Venclexta（venetoclax）用于慢性淋巴细胞白血病治疗，适用于有一种染色体异常（称 17p 缺失）及既往至少接受过一种治疗的患者。Venclexta 是首款获得 FDA 批准的以 B 细胞淋巴瘤 2（BCL-2）蛋白为靶点的治疗药物，BCL-2 蛋白支持癌细胞增长，其在许多慢性淋巴细胞白血病患者身上过度表达。

据美国国家癌症研究所称，慢性淋巴细胞白血病是成年人中最常见白血病形式之一，每年大约有 1.5 万病例确诊。慢性淋巴细胞白血病的特点是异常淋巴细胞（一种类型的白血细胞）进行性积聚。

有 17p 缺失的慢性淋巴细胞白血病患者缺少一部分染色体，而该染色体旨在抑制癌症生长。未经治疗的慢性淋巴细胞白血病患者中大约有 10% 的人发生有这种染色体异常，而复发性慢性淋巴细胞白血病患中大约 20% 的人有该染色体异常。

「这些患者现在有了一种新的靶向治疗药物，该药物可以抑制一种参与肿瘤存活的蛋白，」FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任帕兹德称。「对于某些使用其它治疗药物没有良好结果的慢性淋巴细胞白血病患者来说，Venclexta 可以提供一种新的选择，以用于他们的特殊病症。」

Venclexta 的有效性在一项单组的临床试验中得到测试，该试验由 106 名有 17p 缺失及既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病患者参与。试验受试者每天口服使用 Venclexta，开始时以 20 mg 剂量用药，用药 5 周后剂量增加到 400 mg。在通过使用一种 FDA 批准的伴随诊断试剂 Vysis CLL FISH probe kit 确定有 17p 缺失之后，Venclexta 可每天服用。

Venclexta 最常见的副作用包括低白细胞计数（嗜中性粒细胞减少症）、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、低血小板计数（血小板减少症）及疲劳。严重并发症可能包括肺炎、伴有发热的嗜中性白血球减少症、发热、自身免疫性溶血性贫血、贫血和被称为肿瘤溶解综合症的代谢异常。减毒活疫苗不应用于服用 Venclexta 的患者。

FDA 授予 Venclexta 的该适应症上市申请突破性疗法资格、优先审评资格及加速批准。根据某些新药对患有严重或危及生命疾病患者的潜在受益，这些独特的审评程序旨在促进并加快这些新药的开发与审评。Venclexta 也获得了孤儿药资格，这一资格可提供激励措施，如税收抵免、申请者费用豁免及独占权资格，以此帮助与鼓励罕见病药物的开发。

Venclexta 由北伊利诺斯州芝加哥的艾伯维生产，由加利福尼亚南旧金山的艾伯维与基因泰克美国公司销售。Vysis CLL FISH probe kit 由伊利诺斯州平原的雅培分子生产。

分析师指出，Venclexta 可能会成为罗氏与艾伯维的一款重磅炸弹级，年销售额会超过 15 亿美元，在某种程度，这要得益于其头 12 个月用药大约 11 万美元的价格标签，另外该药物在非霍奇金淋巴瘤、急性髓系白血病和多发性骨髓瘤适应症也有潜在的应用。

Venclexta 在市场上将同其它用于慢性淋巴细胞白血病的新型药物相竞争，这其中包括强生的新型 BTK 抑制剂依鲁替尼及吉利德科学的 PI3 激酶抑制剂艾代拉里斯（idelalisib），后者专门显示用于 17p 缺失阳性患者。

依鲁替尼与艾代拉里斯均在 2014 年获批用于慢性淋巴细胞白血病，并且都倾向于成为年销售峰值逾 10 亿美元的产品。强生报告依鲁替尼在 2015 年的销售额为 6.89 亿美元，而艾代拉里斯为 1.32 亿美元。与此同时，罗氏旗下的 Gazyva（obinutuzumab）的已是慢性淋巴细胞白血病的一线用药，该药物于 2013 年获得批准。