| <P><FONT size=3> 11月2日，《柳叶刀》（Lancet）杂志在线发表了一项微粒体甘油三酯转移蛋白抑制剂Lomitapide治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的研究，结果表明，Lomitapide对于治疗HoFH有重要价值。</FONT></P>
<P><FONT size=3> 该研究为一项单盲、开放标签、临床Ⅲ期研究，HoFH患者从基线前6周开始当前的降脂治疗，并至少维持至第26周。Lomitapide的剂量根据安全性和耐受性逐渐从每天5 mg递增至最大60 mg。研究的主要终点是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）从基线到底26周的平均变化水平，之后患者继续使用Lomitapide治疗，直到第78周进行安全性评估。</FONT></P>
<P><FONT size=3> 研究者从美国、加拿大、南非和意大利4个国家的11个中心共纳入29例年龄在18岁以上的HoFH患者，其中23例完成了26周的疗效试验和78周的完整试验。Lomitapide的中位剂量为40 mg/d。LDL-C从基线到底26周降低了50%。在第26周有8例患者的LDL-C水平低于2.6 mmol/L。在第56周和第78周，LDL-C水平仍分别下降了44%和38%。</FONT></P>
<P><FONT size=3> 胃肠道症状是最常见的不良事件。4例患者转氨酶水平超过5倍正常值上限，减小剂量或暂时停药后恢复，没有患者因肝脏异常而停止治疗。</FONT></P> |
