| <FONT size=3> 11月2日，欧洲官方批准了荷兰生物小型技术公司的基因治疗药物，这是西方世界首个修复基因缺陷的治疗剂，当属医疗技术的里程碑。 <BR>欧盟委员会的正式批准为该治疗剂在明年夏天上市铺平了道路，它用于治疗一种超罕见的遗传性疾病，每名患者将需要花费大约120万欧元（160万美元），创下最昂贵的现代药物治疗新纪录。 <BR> 经过超过20年的实验和一系列令人挫折，欧盟终于批准了这种治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）的Glybera，它是基因治疗领域一个有意义的进步。 <BR>位于阿姆斯特丹的UniQureJoern公司首席执行官Joern Aldag兴致盎然地宣称，更多这类治疗剂还将陆续问世，他为昂贵的价格辩解说：基因治疗系恢复自然的身体机能，而不只是提供短期的解决。他称：“该治疗剂可给患者带来较传统的蛋白质替代治疗更多好处，这就是为什么我们的长期艰苦努力应该得到公平和足够的补偿理由。” <BR> LPLD患者每百万人口不超过一个至两人，患者无法处置其血液中的脂肪颗粒，从而处于急性和可能致命的胰腺炎风险之中。 <BR> 根据今年7月专家委员会所提建议，欧洲药品局作出了这一批准决定。Glybera还将争取在美国、加拿大和其它国家获准。 <BR> 现在UniQureJoern公司正与政府商讨定价策略，2013年下半年之前预先作出商业部署，其价格很可能因国家而异。 <BR>一些国家选择治疗时一次性付款；也有国家选择年金，每年费用为25万欧元，连续5年。这样Glybera的治疗支出就相当于其它罕见疾病，如赛诺菲旗下的基因酶（Genezyme）公司治疗戈谢病昂贵的酶替代疗法用药Cerezyme（imiglucerase，伊米苷酶。系一种重组DNA产生的人β-葡萄糖脑苷脂酶类似物）。</FONT> |
