大冢制药株式会社(otsuka pharmaceutical co., ltd.)今天宣布，美国食品药品管理局(fda)已接受该公司的常染色体显性多囊肾(adpkd)治疗药物tolvaptan(托伐普坦)的新药优先评审申请(nda)。作为药政申报依据的iii期临床试验结果在线发表于《新英格兰医学杂志》(new england journal of medicine)。1

adpkd是一种遗传性基因疾病，特点是肾脏中发生多个囊肿。在世界范围内，adpkd是最常见的遗传性肾病，在肾功能衰竭所有最常见病因中排行第四，据估计，全球范围内诊断率介于1:1,000至1:4,000。

tolvaptan(托伐普坦)是选择性v2 血管加压素受体拮抗剂，据推测，它是通过减少肾囊肿的发生和生长来延缓adpkd进展的，肾囊肿是该病的特征性表现，常伴有疼痛、高血压、肾功能减退，最终导致肾功能衰竭。

按《处方药用户费法案》(pdufa)，fda评审优先评审状态的药物的期限是自nda申报之日起6个月。此次nda的fda目标行动日期（pdufa日期）是2013年9月1日。

大冢制药株式会社代表取缔役社长岩本太郎(taro iwamoto)博士说：“ 此次nda的递交代表着大冢和罹患这一罕见、毁灭性疾病的患者的一个重要里程碑，是大冢致力于创新和满足未获满足的医疗需求的又一示例。tolvaptan(托伐普坦)是大冢在日本发现的，如获得fda核准，将成为adpkd的首个治疗药物。”