日前,来自德国海德堡大学等机构的研究人员发现了一种有望治疗囊性纤维化的药物。此外,他们还发现了之前未知的大量囊性纤维化相关基因。这表明新型筛选技术将有助于开发新的药物靶点。相关研究论文刊登在了近期出版的《细胞》(cell)杂志上。
目前仅有的治疗药物是针对cftr 突变的,但是仅对三分之一病人有效。因此如果想以更有效的治疗囊性纤维化,就应该寻找作用于 enac 的药物而不是试图去修正cftr 突变。但是很遗憾的是,抑制 enac 的药物大多数是用来治疗高血压,而不是用来治疗囊性纤维化的。
科学家采用遗传技术和自动分析技术系统地逐一抑制七千多个基因,分析哪些基因突变会影响 enac 。他们发现超过七百个基因的下调会抑制 enac 活性,包括很多之前并不了解的基因。在这些基因中有一个基因叫做 dgki ,科学家测试抑制肺细胞 dgki 功能的药物使,发现该药物效果非常明显。
该发现已经引起制药公司的兴趣,希望进一步的以dgki 作为靶点开发出新的药物。 |