9月30日，美国加速批准了perjeta（pertuzumab，帕妥珠单抗）作为早期乳腺癌患者完整治疗方案的一部分，手术前新辅助治疗用药（neoadjuvant） 。 perjeta是fda批准的首个乳腺癌新辅助治疗药。
perjeta在2012年被批准用于治疗晚期或晚期（转移性）her2阳性乳腺癌患者。her2阳性乳腺癌的her2蛋白质量增加，促使肿瘤细胞生长和生存。
perjeta这一新用途的目标人群是her2阳性的局部晚期、炎性或早期乳腺癌（肿瘤直径大于2厘米或淋巴结阳性），有癌症复发或扩散（转移）或死于此症高度风险的患者。它被与是使用结合曲妥珠单抗（trastuzumab）与其它化疗剂结合在手术前使用，手术后可能需要化疗跟进。手术后患者应继续接受曲妥珠单抗完成一年治疗。
fda药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任richard pazdur博士指出：“我们见到早期乳腺癌治疗模式的重大改变，通过在疾病最早期采取有效的治疗手段，我们可能延迟或防止癌症复发。”
2012年5月，fda发布过一份关于病理完全应答（pathologic complete response，pcr）指南草案，将在乳腺和淋巴结无浸润性癌定义作为一项终点指标，支持高风险的早期乳腺癌新辅助治疗药加速审批。根据fda的加速审批程序，患者可以接受正在进行验证性临床试验显示前景的药物来治疗严重或危及生命的疾病。
perjeta作为新辅助治疗药加速批准建立在一项测定pcr的研究基础上。在这项研究中，417名参与者被随机分配接受4个新辅助治疗方案之一：曲妥珠单抗加docetaxel（多西紫杉醇），perjeta加曲妥珠单抗和多西紫杉醇，perjeta加曲妥珠单抗或perjeta加多西紫杉醇。约有39％参与者接受perjeta加曲妥珠单抗和多西紫杉醇达到pcr，相比之下接受曲妥珠单抗加多西紫杉醇者仅有21％。 |
