美国食品药品管理局（fda）授予lumena制药旗下lum001临床研究项目孤儿药资格。lumena在四种罕见胆汁郁积性肝脏疾病上为其lum001赢得孤儿药资格，包括阿拉吉欧综合症(algs)、渐进性家族性肝内胆汁淤积症（pfic）、原发性胆汁性肝硬化(pbc)及原发性硬化性胆管炎(psc)。
已经在12项临床研究，1400多名患者身上对lum001进行研究。lumena表示，胆汁淤积性肝病如algs、pfic、pb和psc会造成胆汁酸流动受损，使胆汁酸滞留在肝脏，导致渐进性肝损伤，进而引起肝衰竭。lum001可以提供一种新的治疗途径降低升高的胆汁酸水平，并且日服一次该药物，可通过降低血清胆汁酸水平预防肝损伤，缓解严重的瘙痒感。
lumena制药首席医疗官alejandro dorenbaum说，孤儿药资格将使该公司加速开发lum001。“目前的胆汁淤积性肝病治疗选择有限，降低胆汁酸水平来控制疾的手术易出现并发症。对多数患者而言，唯一选择是肝移植，dorenbaum补充说。
该公司已经开始lum001的ii期临床研究，受试者为algs儿童。lumena也在计划从pbc成人患者身上开始一项ii临床研究，该公司预计在2013年底要启动一项lum001用于pfic儿科患者的ii期临床研究及一项用于psc成人患者的ii期临床研究。 |
