2015年11月。发表于《N Engl J Med》的一项随机开放标签3期试验比较了卡博替尼与依维莫司治疗VEGFR靶向治疗后进展的肾细胞癌的有效性。结果显示，VEGFR靶向治疗后进展的肾细胞癌患者中，卡博替尼比依维莫司的无进展生存期长。

背景：卡博替尼是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够靶向血管内皮生长因子受体（VEGFR）以及MET和AXL，这两者都与转移性肾细胞癌的病理或抗血管生成药物耐药的进展紧密相连。本随机开放标签3期试验比较了卡博替尼与依维莫司治疗VEGFR靶向治疗后进展的肾细胞癌的有效性。

方法：我们将658名患者随机分配至卡博替尼60mg/天或依维莫司10mg/天的组中。首要终点是无进展生存期。次要有效性终点为总生存期和客观应答率。

结果：卡博替尼和依维莫司组的中位无进展生存期分别为7.4个月和3.8个月。卡博替尼比依维莫司的进展率或死亡率低42%（风险比，0.58；95% CI，0.45～0.75；P＜0.001）。卡博替尼和依维莫司组的客观应答率分别为21%和5%（P＜0.001）。计划中期分析表明，卡博替尼比依维莫司的总生存期要长（死亡的风险比，0.67；95% CI，0.51~0.89；P=0.005），但是没有达到中期分析的显著性边缘。不良事件可以随着剂量降低得到控制；卡博替尼和依维莫司组的剂量分别降低了60%和25%。卡博替尼和依维莫司组因不良事件而导致的研究药物停药率分别为9%和10%。

结论：VEGFR靶向治疗后进展的肾细胞癌患者中，卡博替尼比依维莫司的无进展生存期长。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26406150

（选题审校：李慧博 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）