| <P> 法国学者的一项研究表明，在血管Ehlers-Danlos综合征患者中塞利洛尔有预防严重并发症的潜力。该研究2010年9月7日在线发表于《柳叶刀》（Lancet）。 </P>
<P> 血管Ehlers-Danlos综合征是一种罕见的严重疾病，可引发动脉夹层形成和破裂，进而导致死亡，目前尚无有效的预防疗法。研究者在法国和比利时的8所医学中心内实施了此项多中心开放标记随机对照试验。伴有血管Ehlers-Danlos综合征的患者被随机分配接受或不接受为期5年的塞利洛尔治疗；其中33例患者伴有胶原3A1（COL3A1）突变。塞利洛尔从100 mg逐渐加量至400 mg 2次/日。主要终点为动脉事件（破裂或夹层形成）。 </P>
<P> 共有53例患者被随机分入塞利洛尔组（25例）或对照组（28例）。中位随访时间为47个月。试验由于治疗组的益处而提前终止。塞利洛尔组和对照组出现主要终点的患者分别为5例（20%）和14例（50%；危险比[HR]=0.37；P=0.040）。不良事件为疲劳。 </P>
<P> 述评 美国约翰霍普金斯医院外科布鲁克（Brooke）博士： </P>
<P> 血管Ehlers-Danlos综合征是一种由COL3A1基因突变导致的遗传性结缔组织病。此项研究表明，塞利洛尔能够在未对血液动力学造成显著影响的情况下发挥治疗作用。破坏细胞外基质结构的基因突变可以被转化生长因子β（TGFβ）和下游信号途径所激活。日益增多的证据亦显示，TGFβ信号转导在遗传和获得性动脉瘤的发病机制中起到一定作用。 </P>
<P> 鉴于血管Ehlers-Danlos综合征的循环TGFβ浓度显著升高，塞利洛尔和其他β阻滞剂可能通过抑制TGFβ表达来发挥保护作用，并且此作用与血液动力学无关。 </P>
<P> 未来须明确血管紧张素受体阻滞剂等其他TGFβ拮抗剂对血管Ehlers-Danlos综合征是否具有治疗作用。</P> |
