| 8月25日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Firazyr (通用名：<A style="COLOR: blue" href="http://www.cmt.com.cn/Index/search/msg_key/艾替班特">艾替班特</A>)注射剂治疗年龄≥18岁成人的一种罕见疾病——<A style="COLOR: blue" href="http://www.cmt.com.cn/Index/search/msg_key/遗传性">遗传性</A><A style="COLOR: blue" href="http://www.cmt.com.cn/Index/search/msg_key/血管性水肿">血管性水肿</A>（HAE）的<A style="COLOR: blue" href="http://www.cmt.com.cn/Index/search/msg_key/急性发作">急性发作</A>。
<P> HAE是由于一种称为C1抑制剂的蛋白水平低或功能障碍引起的，这种蛋白涉及免疫系统的调节和凝血通路的功能。病人通常有该病的家族史。美国的HAE患者不到3万人。</P>
<P> HAE病人可出现手、足、四肢、面部、肠道、喉头或气管的快速水肿，这可能导致毁容、失能或死亡。消化道水肿可引起腹痛、恶心和呕吐，而呼吸道水肿则使病人有窒息的危险。</P>
<P> 美国FDA药物评价与研究中心药物评价Ⅱ办公室主任Curtis Rosebraugh说：“Firazyr给治疗HAE急性发作提供了一个新选择，因其能通过在腹部注射自我给药，病人可在意识到HAE急性发作时自我治疗。”</P>
<P> Firazyr的安全性和有效性在3项对照临床试验（开放标签扩展期）中得到证实，试验中225例病人接受了1076剂30 mg的Firazyr。接受Firazyr治疗的病人至症状缓解的中位时间为2小时，而用安慰剂者接近20小时。</P>
<P> 在美国Firazyr是<A style="COLOR: blue" href="http://www.cmt.com.cn/Index/search/msg_key/获准">获准</A>用于治疗HAE发作的第三个药物。2009年10月，FDA批准Berinert治疗HAE的面部和腹部发作，2009年12月，Kalbitor获准用于治疗≥16岁病人的HAE急性发作。</P>
<P> FDA批准了Firazyr的病人用药指导，包括注射说明。Firazyr最常见的副作用是注射部位反应、发热、肝酶升高、眩晕和皮疹。</P> |
